Canbi  Pharma  Tech  Ierobežots

Pirmais! FDA apstiprina "punktveida" šūnu terapiju

Dec 20, 2024

Steroīdu rezistenta akūta transplantāta pret saimniekorganismu slimība ir nopietna un potenciāli dzīvībai bīstama komplikācija, kas parasti rodas pēc alogēnu hematopoētisko cilmes šūnu transplantācijas (allo HSCT). Allo HSCT gadījumā pacienti saņem hematopoētiskās cilmes šūnas no veseliem donoriem, lai aizstātu savas cilmes šūnas un radītu jaunas asins šūnas. Šo terapiju parasti lieto noteiktu asins vēža veidu, asins slimību vai imūnsistēmas slimību ārstēšanai.

 

Ryoncil ir mezenhimālu stromas šūnu veids, kas ģenerēts no alogēnām kaulu smadzenēm, kas regulē T šūnu izraisītu iekaisuma reakciju, kavējot T šūnu proliferāciju un samazinot pro-iekaisuma citokīnu un interferonu veidošanos. Ryoncil drošība un efektivitāte tika apstiprināta daudzcentru, vienas grupas pētījumā, kurā piedalījās 54 pediatriski pacienti ar SR aGVHD, kuriem tika veikta allo HSCT. Pētījuma dalībnieki saņēma Ryoncil intravenozu infūziju divas reizes nedēļā kopumā četras nedēļas.

 

Galvenais efektivitātes pamats ir remisijas ātrums un remisijas ilgums 28 dienas pēc ārstēšanas sākuma. Rezultāti parādīja, ka 16 dalībnieki (30%) sasniedza pilnīgu remisiju pēc 28 dienu ārstēšanas ar Ryoncil, bet 22 dalībnieki (41%) sasniedza daļēju remisiju.

 

Visbiežāk novērotās Ryoncil blakusparādības ir infekcija, drudzis, asiņošana, tūska, sāpes vēderā un hipertensija. Turklāt pēc ārstēšanas var rasties tādas komplikācijas kā paaugstinātas jutības reakcijas, akūtas infūzijas reakcijas, infekcijas slimību pārnešana un ārpusdzemdes audu veidošanās.

 

goTop