Aktīvās sastāvdaļas: Tabelecleucel (tab-cel)
Indikācija: pēc transplantācijas limfoproliferatīvā slimība (PTLD) ar Epšteina Barra vīrusa (EBV) pozitivitāti
uzņēmuma nosaukums: Atara Biotherapeutics
Tab cel ir alogēna, "punktveida" EBV specifiska T-šūnu imūnterapija, kuras mērķis ir mērķēt un likvidēt EBV inficētās šūnas. ASV FDA Tab cel ir piešķīrusi revolucionāras terapijas apzīmējumu rituksimabam rezistentas EBV pozitīvas PTLD ārstēšanai. 2023. gada novembrī Pierre Fabre Laboratories un Atara Biotherapeutics panāca sadarbības līgumu, un Pierre Fabre Laboratories ieguva tab cel globālās izstrādes un komercializācijas tiesības.
Aktīvās sastāvdaļas: Elamipretīds
Indikācija: Barta sindroms
uzņēmuma nosaukums: Stealth Biotherapeutics
Elamipretīds ir peptīdu savienojums, kas var viegli iekļūt šūnu membrānā, mērķēt uz iekšējo mitohondriju membrānu un atgriezeniski saistīties ar kardiolipīnu. Preklīniskajos vai klīniskajos pētījumos ir novērots, ka šī terapija var palielināt mitohondriju elpošanu, uzlabot elektronu piegādes ķēdes funkciju un ATP veidošanos, kā arī samazināt patogēno reaktīvo skābekļa sugu (ROS) veidošanos. Ir pierādīts, ka šī elamipretīda kardiolipīna saistīšanās normalizē mitohondriju iekšējās membrānas struktūru, tādējādi uzlabojot mitohondriju darbību.
Aktīvās sastāvdaļas: Suzetrigīns
Indikācija: akūtas sāpes
uzņēmuma nosaukums: Vertex Pharmaceuticals
Suzetrigīns ir perorāls selektīvs NaV1.8 inhibitors, kam ir augsta selektivitāte pret NaV1.8 salīdzinājumā ar citiem NaV jonu kanāliem. NaV1.8 ir ar spriegumu atkarīgs nātrija kanāls, kam ir izšķiroša nozīme sāpju signāla pārraidē perifērajā nervu sistēmā. Tas ir sāpju ārstēšanas mērķis, kas ir ģenētiski apstiprināts. Vertex stratēģija ir izstrādāt jaunus zāļu veidus, selektīvi inhibējot NaV1.8. Salīdzinot ar opioīdu zālēm, tās var nodrošināt labāku pretsāpju iedarbību, vienlaikus izvairoties no blakusparādībām, piemēram, atkarības.
